Новая терапия аритмогенной кардиомиопатии
Инновационное лечение патологий сердца
Японские ученые из Университета Осаки достигли прогресса в разработке методов лечения тяжелой патологии сердца, имеющей высокий риск развития жизнеугрожающих аритмий. Они предложили использовать генную заместительную терапию. Эффективность такого лечения связана с этиопатогенезом заболевания: аритмогенная кардиомиопатия является следствием мутаций в генах, отвечающих за морфофункциональные особенности десмосом. Последние обеспечивают связи между клетками, в том числе скоординированное движение и коммуникацию. В частности, ген PKP2 кодирует плакофилин-2, играющий важную роль в поддержании структуры миокарда. Мутации в этом гене могут приводить к развитию аритмогенной кардиомиопатии.
Результаты исследования были представлены журналом Stem Cell Reports. В ходе эксперимента ученым удалось добиться адекватного сокращения кардиомиоцитов сердечной мышцы пациента, страдающего наследственным заболеванием. Симптомы аритмогенной кардиомиопатии удалось обратить вспять, заменив мутировавший ген. Для этого ученые с помощью образца крови пациента провели индукцию отдельных клеток крови, превратив их в стволовые клетки, а затем внедрили их в кардиомиоциты. После этого была осуществлена модификация клеток сердечной мышцы для формирования трех клеточных линий, в которых была отрегулирована экспрессия PKP2.
Генные технологии позволили заменить мутировавший PKP2 нормальной копией и исправить дефекты сокращения кардиомиоцитов и сборки десмосом. По данным авторов исследования с помощью клеточных линий удалось смоделировать патологию, характерную для аритмогенной кардиомиопатии. Созданная учеными платформа обеспечит отличные возможности для создания генных методик лечения болезни.