Новая терапия мышечной дистрофии Дюшенна
Найдено средство для лечения миодистрофии Дюшенна
Ученые Оттавского университета разработали методику терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Патология имеет наследственный характер и связана с мутацией в гене, отвечающем за синтез белка дистрофина. Для этого типа миопатии характерно X-сцепленное рецессивное наследование, поэтому клиническая картина развивается почти исключительно у мальчиков, а девочки становятся носительницами генов. Поскольку дистрофин отвечает за эластичность и стабильность мышечных волокон, у пациентов развивается прогрессирующая слабость мышц, кардиомиопатия и снижение интеллекта. Заболевание протекает тяжело и приводит к летальному исходу в возрасте до 30 лет. Эффективных методов терапии не существует, существующие способы лечения могут только немного замедлить прогрессирование миопатии или облегчить симптомы.
Канадские ученые под руководством доктора Бернарда Ясмина, пытаясь отыскать средства эффективной терапии миопатии Дюшенна, провели исследования с белком уротрофином. Белок имеет значительное сходство с дистрофином, составляющее по оценкам ученым примерно 80%. Были определены два препарата, способные увеличить выработку утрофина: Правастатин и Бетаксолол. Эти лекарственные вещества вводили мышам. В результате эксперимента ученым удалось восстановить нормальную мышечную силу у лабораторных животных.
Авторы исследования рассчитывают, что терапия с помощью уротрофина или веществ, увеличивающих его количество в организме, улучшит течение заболевания. Кристин Поладо, в частности, сообщила в своем интервью, что такого рода терапия может быть применена у всех пациентов, страдающих миодистрофией Дюшенна, независимо от типа мутации.