Новый метод лечения болезни иммунной системы
Предложена генная терапия гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза
Наследственный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз является редкой патологией иммунной системы, которая часто встречается у детей до полутора лет. При данной патологии генетические мутации цитотоксических Т-клеток не позволяют им правильно функционировать. В нормальном состоянии эти клетки уничтожают другие клетки, поврежденные вирусом. Обычно для лечения гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза применяют иммуносупрессию, химиотерапию, пересаживают костный мозг.
Исследователи предложили терапию данного заболевания, применив генное лечение и CRISPR/Cas9. Опыты проводились, с использованием мышей: в ген перфорина-белка внесли мутацию, зачастую присутствующую у больных гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом. При заражении вирусом Эпштейна-Барр мышей, началось хаотичное размножение B-клеток, цитотоксические Т-клетки не могли их устранять. У мышей были взяты стволовые Т-клетки, из которых формируются цитотоксические Т-клетки. После «починки» поврежденного гена в стволовых Т-клетках, с применением CRISPR/Cas9, они снова были введены мышам. В итоге у тех пропали признаки гемофагоцитарного лимфогистоцитоза. Также во взятой крови от двоих детей с гемофагоцитарным лимфогистоцитозом, учеными были выполнены те же манипуляции, и восстановлена функциональность поврежденного гена. Исследования на клетках, вылеченных этим методом, доказали, что они стали способны уничтожать вирусы.
Исследования показали эффективность генной терапии гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза. А так как жизнь стволовых Т-клеток достаточно длительная, ученые надеются на долговременный или пожизненный результат терапии.