О нас

Новый метод лечения муковисцидоза

Генно-инженерные технологии помогут в борьбе с муковисцидозом

В Германии ученые разработали способ улучшить состояние пациентов, страдающих муковисцидозом (МВ). Созданная ими методика основана на генной коррекции функции хлоридных каналов эпителия дыхательных путей. При муковисцидозе эпителиальные клетки вырабатывают патологически густую слизь. Это приводит к нарушению функционирования бронхолегочной системы и желудочно-кишечного тракта. Заболевание проявляется в детском возрасте, со временем прогрессирует, что приводит к ранней смертности пациентов. Новый метод способствует значительному смягчению проявлений болезни. Генная инженерия позволяет заменить дефектные участки генов и нормализовать выработку слизи эпителием.

Заболевание обусловлено мутациями трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR). В новом исследовании ученые изучили действие созданного ими невирусного генного вектора, с помощью которого производилась вставка нормальных копий CFTR в ДНК клеток эпителия. В результате этой манипуляции, проводившейся лабораторным мышам с дефектом хлоридных каналов, удалось восстановить нормальную функцию эпителия. Для вставки CFTR в ДНК-мишени использовалась синтетическая информационная РНК, доставляемые путем ингаляции.

Результаты исследования опубликованы изданием Nature Nanotechnology. Ученые считают, что полученных данных достаточно для начала подготовки клинических испытаний этой генно-инженерной технологии на людях, страдающих муковисцидозом. Новая методика терапии должна улучшить течение болезни, снизить риск инфекционных осложнений и увеличить продолжительность жизни пациентов.