Новый метод терапии диабета 1 типа
Ученые нашли новый способ лечения диабета
Генетики из Университета Вашингтона нашли возможность исправить дефекты генов WFS1 и CISD2, ассоциированные с синдромом Вольфрама, в основе которого лежит генная мутация. Одним из основных проявлений этой тяжелой патологии является наследственная форма диабета. Помимо инсулинозависимого сахарного диабета, который при этом заболевании развивается в раннем детстве, у пациентов диагностируется несахарный диабет, нейросенсорная тугоухость и другие дисфункции. В подростковом возрасте прогрессируют нарушения со стороны нервной системы, атрофия зрительного нерва, нарушение слуха. Пациенты с этим синдромом живут в среднем 30 лет.
До недавних пор воздействовать на причину заболевания не представлялось возможным, и таким пациентам проводилось лишь симптоматическое лечение. Благодаря новому открытию ученых ситуация может поменяться. Исследователи организовали эксперимент на мышах, внедрив в ткань их поджелудочной железы клетки, способные вырабатывать инсулин. Эти искусственные островки Лангерганса были выращены из стволовых клеток, обработанных с помощью методов генной инженерии. Используя геномный редактор CRISPR/Cas9, ученые смогли устранить характерный для синдрома Вольфрама генетический дефект.
После того как в поджелудочную железу были помещены здоровые клетки, уровень глюкозы у испытуемых животных начал постепенно приходить в норму. Заметный эффект наблюдался уже спустя две недели с момента проведения процедуры. Достигнутый прогресс сохранялся при последующем наблюдении в течение полугода, что свидетельствовало об успешном приживлении клеток. По мнению ученых, это должно означать, что метод может быть эффективен не только при синдроме Вольфрама, но и при других вариантах диабета первого типа.