Терапия пансклеротической склеродермии
Ингибиторы янус-киназ эффективны при заболеваниях кожи
Основной причиной появления и прогрессирования пансклеротической склеродермии является генная мутация кодирующего рекомбинантный белок-антиген STAT4 гена, ответственного за воспаление и рубцевание ран. При назначении пациентам в качестве лечения ингибитора JAK-киназ Ruxolitinibum отмечается снижение у них кожных высыпаний, сокращение изъявлений, улучшение общего состояния здоровья. В дальнейшем данные ингибиторы планируется использовать и при иных дерматологических заболеваниях воспалительного характера, а также обусловленных разрастанием соединительной ткани (фиброзом) патологиях печени, лёгких, костного мозга.
Исследования по установлению причины и возможных методов лечения тяжёлой и редкой патологии были проведены исследователями NHGRI, входящего в состав NIH, а также учёными Питтсбургского и Калифорнийского университетов. С результатами исследования можно ознакомиться на официальном сайте NIH в издании NEJM.
Опыт геномного секвенирования был проведён с участием 4-х пациентов, которым диагностировали пансклеротическую склеродермию. В ходе эксперимента в области кодирующего белок stat4 и сигналопереносчика гена было выявлено 3 гетерозиготных типа. Действие активатора STAT4 направлено не только на устранение инфекции, но и на контроль заживления кожного покрова и воспалительного процесса.
Активность активатора STAT4 объясняется обнаруженными разновидностями гена. Именно они усиливают выработку провоспалительного цитокина IL-6, который является маркером острых процессов системных воспалений, индукцирует механизмы восстановления и иммунную активацию. Для прерывания взаимосвязи между протеином и очагом воспаления специалисты задействовали ингибитор JAK-киназ Ruxolitinibum. После назначения препарата всем участникам эксперимента их состояние значительно улучшилось, кожные изъявления и высыпания стали исчезать.
Учёные считают, что не сталкивались ранее с настолько эффективным способом лечения данного заболевания. Ещё несколько лет назад продолжительность жизни людей с диагностированной у них пансклеротической склеродермией не превышала 10 лет со дня постановки диагноза. Поэтому на сегодняшний день это большое открытие. Считается, что в дальнейшем эффективность ингибиторов JAK-киназ может помочь в лечении различных воспалительных болезней кожи и фиброзных патологий печени, костного мозга, лёгких.