Лечение муковисцидоза геномным редактированием

Новый метод лечения муковисцидоза

Учеными МГНЦ проведена успешная попытка коррекции мутации в культуре стволовых клеток, полученных от пациента, страдающего муковисцидозом. Эта тяжелая наследственная патология, при которой поражаются легкие и поджелудочная железа. Для исправления наиболее часто встречающейся при этом заболевании мутации применялось геномное редактирование. Авторы проекта заявили, что показатель эффективности проведенной коррекции был оценен выше 10%. Полученные данные считаются предварительными. Но для сравнения, в мировой практике в ходе геномного редактирования в связи с муковисцидозом удалось достигнуть результатов, не превышающих 5%.

Для проведения манипуляций ученым понадобилось получить культуру плюрипотентных индуцированных стволовых клеток. Затем был проведен этап исправления мутации. Работы в этом направлении продолжаются. Прежде чем перейти к экспериментальному этапу исследования метода на животных, ученые должны будут опробовать различные подходы в работе с культурами стволовых клеток. Насколько успешными будут разработки, станет ясно через год. Об этом заявила Светлана Смирнихина, заведующая лабораторией, в которой реализуется проект. Авторы исследования рассчитывают в течение этого периода разработать метод лечения муковисцидоза, в основу которого будет положен метод редактирования генома.

Проект организован по государственному заказу и входит в программу фундаментальных исследований РАН. Часть финансирования осуществляется за счет гранта Российского научного фонда. Описанный подход к лечению муковисцидоза разрабатывается в России впервые и представляется весьма перспективным направлением помощи пациентам, страдающим тяжелым заболеванием.